自体化学诱导肝祖细胞移植治疗失代偿期肝硬化的I/II期单臂试验方案

Regenerative therapy · 2026-10-22 · 期刊论文

• 一句话结论：该方案拟评估自体化学诱导肝祖细胞（CLiP）门静脉移植治疗失代偿期肝硬化的安全性与初步疗效，属首次人体试验，目前尚不足以下疗效结论。
• 研究设计与做法：设计为首次人体、单中心、开放标签、单臂I/II期试验，计划入组3名Child-Pugh B级、不适合肝移植的成人失代偿期肝硬化患者；经腹腔镜取约30g肝组织，用12–16周制备CLP-001，再经回结肠静脉插管注入门静脉系统。
• 主要结果：主要终点为安全性，即从取材至移植后1个月的不良事件与产品相关缺陷；次要及探索性终点包括12个月安全性及肝功能、纤维化的描述性变化。具体发生率与效应量材料未报告（摘要截断）。
• 机制或解释：机制或解释：CLiP由成熟肝细胞经小分子重编程获得，具双向分化潜能，可分化为肝细胞与胆管上皮谱系；作者指出移植后谱系命运可能受受体肝脏微环境影响，人失代偿肝硬化肝脏中能否达到动物模型的肝细胞成熟程度尚不清楚。
• 局限与边界：局限与边界：样本量仅3例、单中心、单臂、无对照，随访与终点以描述性为主；人群限定为Child-Pugh B级且不适合肝移植者；利益冲突材料未报告。
• 可否落地：落地层面：作为方案性文献，对临床仅“提示”可行性与安全性评估路径，尚不足以下结论；对科研可提供首次人体剂量与安全监测框架。

🔗 打开原文

Hamada T, Maruya Y, Nagai K 等

本文摘自《每日前沿研究简报 · 2026-11-01》「发育·再生·干细胞」。本内容仅用于研究信息整理与科普交流，不构成医疗建议。